CHMPs rekommendation baseras på data från fas 2-studien HORIZON och stöds av data från den randomiserade, kontrollerade fas-3 studien OCEAN, som användes som bekräftande studie. Inga åtaganden om uppföljande studier är villkorade i marknadsgodkännandet. Oncopeptides avser att under Q4 lämna in en ansökan till EMA för att möjliggöra för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) att få tillgång till läkemedlet i tidigare behandlingslinjer.

Pepaxti är indicerat i kombination med dexametason, för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått åtminstone tre tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38 och vars sjukdom har progredierat under eller efter den senaste behandlingen. För patienter med en tidigare autolog stamcellstransplantation (ASCT), ska tiden till progression efter transplantation vara åtminstone tre år.

”Pepaxti hjälper patienter med multipelt myelom, en obotlig form av blodcancer. Dagens rekommendation från CHMP bekräftar att Pepaxti gör nytta för dessa patienter och har en avgörande betydelse för Oncopeptides framtid och för vår forskningsportfölj,” säger Jakob Lindberg, vd för Oncopeptides. ”EMA:s vetenskapliga utvärdering har lett till att vår dialog med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA intensifierats med syfte att uppnå en tydlig väg framåt som ger patienter i USA tillgång till läkemedlet”.

**Resultat för trippelklassrefraktära patienter som genomgått minst tre tidigare behandlingslinjer, ej gjort en ASCT eller progredierat mer än 36 månader efter en ASCT i HORIZON-studien**

<table cellspacing="0" style="border-collapse:collapse; width:605px"><tbody><tr><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:1px solid black; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:331px">Respons (n=52)</td><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:274px">HORIZON studien&nbsp;(bedömt enligt prövare)&nbsp;</td></tr><tr><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:1px solid black; border-right:1px solid black; border-top:none; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:331px">Total svarsfrekvens (ORR), 95% CI (%)&nbsp;</td><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:274px">28.8% (17.1%, 43.1%)&nbsp;</td></tr><tr><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:1px solid black; border-right:1px solid black; border-top:none; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:331px">Varaktighet av respons (DOR) 95% CI (månader)&nbsp;</td><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:274px">7.6 (3.0-12.3)&nbsp;</td></tr><tr><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:1px solid black; border-right:1px solid black; border-top:none; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:331px">Tid till respons (TTR) (månader)&nbsp;</td><td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; padding:0cm 0cm 0cm 0cm; vertical-align:top; width:274px">2.3 (1.0-10.5)&nbsp;</td></tr></tbody></table>

”Rekommendationen om fullt godkännande för Pepaxti i EU är verkligen goda nyheter för patienter med trippelklassrefraktär sjukdom, där det medicinska behovet förblir stort och behandlingsmöjligheterna ofta uttömts,” säger Pieter Sonneveld, professor i Hematology vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och huvudprövare i OCEAN-studien.

“EMAs utvärdering av Pepaxti bekräftar vår vetenskapliga slutsats att överlevnadsresultaten i OCEAN-studien är sant heterogena, vilket reflekteras i läkemedlets indikation och ligger i linje med myndighetens riktlinjer,” säger Klaas Bakker, Chief Medical Officer. ”I tillägg bekräftar EMA att det inte finns några toxikologiska signaler i de båda studierna och att det finns en positiv risk-nyttobalans i den indicerade patientpopulationen. Patienterna med störst nytta av Pepaxti har inte genomgått stamcellstransplantation och är ofta äldre, vilket sammantaget utgör den största delen av patienter med RRMM.”

Som tidigare kommunicerats, så har Oncopeptides ett lånelöfte från EIB. Oncopeptides och EIB har pågående förhandlingar för att uppdatera lånevillkoren så att de avspeglar den aktuella regulatoriska situationen. I tillägg överväger bolaget ytterligare finansieringsmöjligheter för att ta tillvara potentialen med det kommande EU-godkännandet. Det skulle kunna inkludera en nyemission och andra publika eller privata finansieringsmöjligheter.

Oncopeptides kommer att öka marknadsförberedelserna efter godkännande av Europeiska kommissionen, för att bana väg för en framgångsrik lansering av Pepaxti i Tyskland under Q4, 2022. Bolaget överväger aktivt olika möjligheter att kommersialisera läkemedlet, göra det tillgänglighet för patienter i hela Europa och skapa största möjliga värde för aktieägarna.



**Webbsändning för investerare, analytiker och media**

Investerare, finansiella analytiker och media inbjuds att delta i en webbsändning med efterföljande frågestund den 27 juni kl. 11:00 (CET). Presentationen kommer att ledas av vd Jakob Lindberg tillsammans med CMO Klaas Bakker och CFO Annika Muskantor.

Webbsändningen kommer att sändas via [https://tv.streamfabriken.com/2022-pressconference](https://tv.streamfabriken.com/2022-pressconference) 
och finns också tillgänglig via bolagets hemsida [www.oncopeptides.com](http://www.oncopeptides.com/).

**Telefonnummer för deltagare:**

SE: +46856642695 
UK: +443333009270 
US: +16467224902

## För mer information, kontakta:

Rolf Gulliksen, Global Head of Corporate Communications, Oncopeptides AB (publ) 
E-post: [rolf.gulliksen@oncopeptides.com](mailto:rolf.gulliksen@oncopeptides.com) 
Mobil: + 46 70 262 96 28



Informationen i pressmeddelandet är information som det åligger Oncopeptides att offentliggöra i enlighet med EU-förordningen om marknadsmissbruk. Informationen lämnades för offentliggörande genom ovanstående kontaktpersons försorg den 23 juni 2022, kl. 17:55 (CET).

## Om Pepaxti

Pepaxti (melfalan flufenamid, också benämnt melflufen) är ett fettlösligt peptidkonjugerat alkylerande läkemedel som snabbt och selektivt levererar cytotoxiska substanser in i cancerceller. Läkemedlet består av en dipeptid och en alkylerande del. Fettlösligheten möjliggör ett snabbare upptag i cellerna. Peptiden hydrolyseras av aminopeptidaser, vilket ger en anrikning av den alkylerande delen inne i cancercellerna. Detta leder till en förbättrad effekt utan att toxiciteten ökar i jämförelse med melfalan. Pepaxti hämmar proliferationen och leder till celldöd vid hematologiska och solida tumörer. Läkemedlet har synergistisk cytotoxisk effekt i kombination med dexametason i melfalanresistenta och icke resistenta cellinjer.

Pepaxti är indicerat i kombination med dexametason, för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått åtminstone tre tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38 och vars sjukdom har progredierat under eller efter den senaste behandlingen. För patienter med en tidigare autolog stamcellstransplantation (ASCT), ska tiden till progression efter transplantation vara åtminstone tre år.

## Om multipelt myelom

Multipelt myelom är en cancerform som uppkommer i plasmacellerna, en typ av vita blodkroppar som producerar antikroppar för att bekämpa infektioner och som får cancerceller att ackumuleras i benmärgen. Multipelt myelom är den näst vanligaste typen av blodcancer och står för 1-2% av alla nya cancerfall, med en global incidens på 1.7 per 100 000 och en åldersstandardiserad incidens om 2.1-3.4 per 100 000 i Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien och Storbritannien. Cirka 35 842 patienter diagnosticerades i de 27 EU-länderna under 2020 och 23 275 patienter dog av sjukdomen (ECIS 2020).

Patienter med multipelt myelom kan ha symtomfria perioder, men sjukdomen kommer alltid tillbaka och patienter kan bli resistenta till alla tillgängliga behandlingar på grund av mutationer- och/eller klonal evolution av cancercellerna. En ökande andel av patienterna är trippelklassrefraktära, och har utvecklat en sjukdom som är resistent mot en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38. Dessa patienter har en mycket begränsad förväntad överlevnad.

## Om Oncopeptides

Oncopeptides är ett biotechbolag inriktat på forskning och utveckling av läkemedel för svårbehandlade hematologiska sjukdomar. Bolaget använder sin patentskyddade PDC-plattform för att utveckla peptidlänkade läkemedel som snabbt och selektivt levererar cellgifter in i cancerceller. Det första läkemedlet från PDC-plattformen, Pepaxto® (melfalan flufenamid) fick ett villkorat godkännande i USA den 26 februari 2021, i kombination med dexametason för behandling av vuxna patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom. På grund av regulatoriska utmaningar marknadsförs produkten för närvarande inte i USA. Den 23 juni 2022 rekommenderade CHMP ett fullt godkännande av Pepaxti (melphalan flufenamide) i EU i patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom. Oncopeptides utvecklar flera nya läkemedelskandidater baserat på PDC-plattformen. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med förkortningen ONCO. Mer information finns tillgänglig på  [www.oncopeptides.com](http://www.oncopeptides.com/).

Oncopeptides AB

CHMP rekommenderar att Oncopeptides Pepaxti får ett fullt godkännande i EU för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom

**Stockholm - 16 augusti 2019 - Oncopeptides AB (Nasdaq Stockholm: ONCO) meddelade idag att en oral ”late breaking” presentation med uppdaterade melflufen data från den pivotala fas 2-studien OP-106 HORIZON likväl som två postrar kommer att presenteras vid det 17: e Internationella Myeloma Workshop mötet (IMW) den 12-15 september, Boston, Massachusetts, USA.**

**Melflufen är en lipofil peptidlänkad alkylerare tillhörande en ny klass av Peptidase Enhanced Cytotoxics (PEnCs) och ingår i ett brett pågående globalt kliniskt utvecklingsprogram.**

**VD Jakob Lindberg kommenterar  
**"Vi ser fram emot det kommande IMW-mötet. IMW är ett viktigt myelomspecifikt möte som hålls vartannat år. Professor Paul G. Richardson kommer att presentera data från fas 2-studien HORIZON vid ”late breaking” sessionen om melflufens aktivitet hos patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) med metastaserad cancer (extramedullär sjukdom, EMD). Vid det europeiska hematologimötet (EHA) i juni presenterades interimsdata som tyder på att melflufen kan vara det första läkemedlet som uppvisar meningsfull aktivitet i denna svårbehandlade EMD-patientpopulation. Såvitt vi känner till har HORIZON den största kliniska kohorten av EMD-patienter till dags dato. Det finns ett betydande medicinskt behov i denna snabbt växande patientpopulation, säger Jakob Lindberg, VD Oncopeptides. ”Melflufen i kombination med dexametason visar uppmuntrande aktivitet hos avancerade RRMM-patienter med EMD. Svarsfrekvensen verkar högre än observerats i tidigare studier och detta kan vara kopplat till melflufens unika verkningsmekanism. Dessa resultat är uppmuntrande och vi fortsätter att följa denna patientgrupp i pågående och framtida kliniska studier”, säger Jakob Lindberg, VD för Oncopeptides.

**Kommande presentationer på IMW  
**HORIZON-data kommer att presenteras vid en oral presentation av professor Paul G. Richardson, under sessionen "Late Breaking Abstracts" söndagen den 15 september kl. 8.30 AM (ET) (14.30 CET) under titeln:”Activity of Melflufen in RRMM Patients with Extramedullary Disease in the Phase 2 HORIZON Study (OP-106) – Promising Results in a High-Risk Popuation”.

Den första postern kommer att presenteras under Poster Session I, kallad ”Multiple Myeloma Genomics” fredagen den 13 september kl. 6.30 – 08.00 PM (ET) (lördagen den ​​14 september kl. 00.30 - 02.00 CET) under titeln: ”Aminopeptidase gene expression in myeloma”

Den andra postern kommer att presenteras under Poster Session II,” Treatment of Previosly Treated Myeloma”  lördagen den 14 september kl. 12.30 -14.00 PM (ET) (18.30 - 20.00 CET) under titeln: “Quality of life treatment for relapsed/refractory multiple myeloma, a systematic review”.

Paul G Richardson MD, RJ Corman är professor i medicin vid Harvard Medical School och direktör för klinisk forskning vid Jerome Lipper Multiple Myeloma Center, Dana-Farber Cancer Institute , Boston, USA.

**Om OP-106 HORIZON-studien  
**Patientrekryteringen till den pivotala HORIZON studien fortskrider. Målsättningen är att inkludera 150 patienter med sista patient in i studien under Q3 2019. Patienterna i studien är resistenta mot pomalidomid och / eller daratumumab efter att de slutat svara på immunmodulerande läkemedel (IMiDer) och proteasomhämmare (PIs). Interimsresultat presenterades på EHA mötet i juni baserat på en datainsamling daterad den 6 maj 2019, då 121 patienter behandlats. 108 av dessa patienter hade erhållit två eller fler behandlingscykler.

Oncopeptides har påbörjat processen för att inlämna en registreringsansökan (NDA) om villkorat marknadsgodkännande i USA baserat på tillgängliga kliniska data från HORIZON-studien. En detaljerad plan för sammanställandet av ansökan är nu under utveckling och bolaget har som målsättning att lämna in ansökan till FDA under första kvartalet 2020. Detta kan då potentiellt leda till det första marknadsgodkännandet för melflufen i USA 2020.

Mera information finns under: [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02963493?term=melflufen&rank=2](https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02963493?term=melflufen&rank=2)

**Om melflufen  
**Melflufen är en lipofil peptidlänkad alkylerare som snabbt resulterar i en kraftig ansamling av cytotoxiska metaboliter i myelomceller genom peptidasaktivitet. Melflufen tillhör den nya klassen Peptidase Enhanced Cytotoxics (PEnCs), en familj lipofila peptider som verkar genom att de blir kluvna av peptidaser och som har potential att kunna behandla flera olika cancertyper. Peptidaser spelar en viktig roll i proteinhomeostasen och i cellulära processer som cellcykelprogression och programmerad celldöd. Melflufen tas snabbt upp av myelomceller genom dess höga lipofilicitet och klyvs omedelbart av peptidaser till en hydrofil alkylerare som blir fångad inuti myelomcellen. In vitro är melflufen 50 gånger mer potent i myelomceller jämfört med dess alkylerande metabolit beroende på peptidasaktiviteten och inducerar irreversibla skador på DNA samt programmerad celldöd. Melflufen har visat cytotoxisk aktivitet i myelomcellinjer resistenta mot andra behandlingar, inklusive alkylerare, och har i prekliniska studier även visats hämma DNA-reparation och angiogenes.

**Om Oncopeptides  
**Oncopeptides är ett läkemedelsföretag med inriktning på utveckling av riktade terapier för svårbehandlade hematologiska cancerformer. Bolaget fokuserar på utvecklingen av produktkandidaten melflufen, en lipofil peptidlänkad alkylerare, tillhörande en ny läkemedelsklass kallad Peptidase Enhanced Cytotoxics (PEnC). Melflufen utvecklas som en ny behandling av den hematologiska cancersjukdomen multipelt myelom och testas för närvarande i en pivotal fas 2-studie kallad HORIZON och en bekräftande klinisk fas 3-studie kallad OCEAN där rekrytering pågår. Oncopeptides har huvudkontor i Stockholm och är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn ONCO.

**För ytterligare information kontakta:  
**Jakob Lindberg, VD för Oncopeptides  
E-post: jakob.lindberg@oncopeptides.com  
Telefon: +46 (0) 8 615 20 40

Rein Piir, chef för Investor Relations vid Oncopeptides  
E-post: rein.piir@oncopeptides.com  
Mobiltelefon: +46 (0) 70 853 72 92

Information lämnades för offentliggörande den 16 augusti 2019 kl. 22.00

![](https://res.cloudinary.com/ipo/image/upload/b_white,c_lpad,h_315,w_600/8f9c873f3208a732_org-1_buylud.png)


Melflufen

CHMP rekommenderar att Oncopeptides Pepaxti får ett fullt godkännande i EU för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom

Oncopeptides meddelar att data accepterats för presentation vid International Myeloma Workshop, mellan den 12-15 september